Мали Лав Теодоровић, оболио од спиналне мишићне атрофије (СМА) типа 1, примио је најскупљи лијек на свијету, золгенсму у Универзитетској дечјој клиници у Тиршовој.
То је за Еуроњуз Србија потврдио неуропедијатар проф. Димитрије Николић.
Ово је први пут да се ова скупа, генска терапија примјењује у Србији. До сада су дјеца која болују од СМА одлазила у САД или Мађарску на лијечење.
Универзитетска дјечја клиника у Тиршовој прошла је све сертификације од стране произвођача лијека, да у њој дјеца обољела од СМА могу да примају золгенсму.
Иначе терапија се прима као једнократна инфузија.
Спинална мишићна атрофија је ријетка, али тешка болест која се манифестује постепеном, прогресивном атрофијом мишића и губитком основних животних функција, као што су ходање, варење хране, гутање и дисање.
Лек золгенсма зауставља прогресију болести и зато је важно да се са терапијом почне на вријеме, најбоље док болест још није испољила симптоме. Када се појавила на тржишту золгенсма је коштала 2,5 милиона долара.
Данас је то цијена од 1,7 милиона евра за пацијенте који је примају у Мађарској.
Ту су урачунати и трошкови пратиоца, болничког лијечења, физикалне терапије послије добијања лијека.
Сада, када се лијек добија у Србији трошкови ће бити мањи.
Наравно, золгенсма није једини лијек који се користи у лијечењу СМА. У Србији су доступна и друга два лијека за спиналну мишићну атрофију – рисдиплам и спинраза.
До сада се новац за лијечење дјеце најскупљом генском терапијом прикупљао у хуманитарним акцијама.
Охрабрује најава званичника да ће убудуће генска терапија бити о трошку државе, а процјена је да је на годишњем нивоу петоро до шесторо дјеце који болују од СМА кандидати за золгенсму.
Који лијек је најбољи за ког пацијента одлучиваће љекари на основу претходно урађених детаљних анализа.
Директорка Републичког фонда за здравствено осигурање Сања Радојевић Шкодрић каже да то што је неки лијек најскупљи не значи да је најбољи за свако дијете, али да је најважније да су у Србији сада доступна сва три лијека за ову болест.
„Процена је да ће на годишњем нивоу бити од петоро до шесторо деце кандидата за золгенсму. Претходна два лека се дају већ од 2018. године, тада смо укључили четири пацијента… Ове године 84 пацијента лечимо од спиналне мишићне атрофије, што је две трећине оболелих од те болести“, рекла је директорка РФЗО за РТС. Дакле Лав Теодоровић јесте први, али не и једини пацијент који ће добити золгенсму у Србији. Према најавама званичника одобрен је буџет за давања овог лијека, који укључује више пацијената.
Неуропедијатар Димитрије Николић каже да је важно да дјеца више не путују у иностранство по терапију, али да је велика ствар вијест да ће у свим породилиштима почети ненатални скрининг на СМА.
„То је револуционарна ствар. Имаћемо пацијенте са СМА, али ако се на рођењу открије болест и почне са терапијом неће бити развијена клиничка слика. Ти пацијенти ће имати уредан живот. Ни највећи експерт неће моћи да препозна да то дете има СМА, ако се болест открије одмах по рођењу и ако се одмах укључи терапија“, навео је недавно Николић за Еуроњуз Србија.
Скрининг на СМА
До сада је скрининг на СМА рађен у породилишту Народни фронт , а однедавно и КЦ Крагујевац. Министарка здравља Даница Грујичић недавно је најавила скрининг на рано откривање болести у свим породилиштима у Србији.
Скрининг подразумијева да се вади крв из пете новорођенчета и шаље на генетску анализу у лабораторију. Уколико постоји дијагноза спиналне мишићне атрофије, онда се генетским тестирањем одређује за који лијек је дијете кандидат.
